Mi az a sclerosis multiplex?

A sclerosis multiplex egy s�lyos, a k�zponti idegrendszert (az agyat �s a gerincvel�t) �rint� megbeteged�s, mely f�k�nt a 20-40 �ves koroszt�lyt vesz�lyezteti. A betegs�get a szervezet v�dekez� rendszere, az immunrendszer hib�s m�k�d�se id�zi el� az�ltal, hogy a szervezet saj�t sejtjei, az idegsejtek ellen fordul. Bizonyos feh�rv�rsejtek (limfocit�k) megt�madj�k az idegsejtek ny�lv�nyait bor�t� �n. vel�sh�velyt �s gyullad�st id�znek el�. Ezek a gyullad�sok hegekkel gy�gyulnak �s az �gy l�trej�v� g�cok miatt az inger�let nem k�pes vagy csak lassaban tud tov�bbjutni az idegsz�lakon.

Ezek az elv�ltoz�sok a k�zponti idegrendszer b�rmely r�sz�t �rinthetik. Att�l f�gg�en, hogy hol szakad meg az inform�ci� tov�bb�t�sa, t�bb ter�let is k�rosodhat �s nagyon v�ltozatos t�netek jelentkezhetnek (a betegs�g nev�ben erre vonatkozik a multiplex sz�). Ezek k�z�l legjellemz�bbek: a l�t�s drasztikus roml�sa, egyens�lyveszt�s, besz�dzavar, rendezetlen mozg�s, a v�gtagok gyeng�l�se, ami ak�r b�nul�shoz is vezethet. A betegs�g nev�ben a sclerosis el�tag a betegs�g els� le�r�j�ra utal �s nem az �relmeszesed�sre (aminek az idegen neve szint�n sclerosis). �szak-Amerik�ban k�r�lbel�l 400 ezer, vil�gszerte pedig t�bb, mint egymilli� embert s�jt a sclerosis multiplex. Magyarorsz�gon mintegy 10-12 ezer beteget tartanak sz�mon.

Hogyan hat az �j gy�gyszer?

A sclerosis multiplex bizonyos f�zisaiban a betegs�g t�netei s�lyosbodnak, ezt a peri�dust nevezik idegen sz�val relapszusnak, azaz hanyatl�snak. Ez akkor t�rt�nik, amikor az idegrendszerben egy �j helyet t�madnak meg a szervezet immunsejtjei �s �j gyullad�s, �j g�c alakul ki. A t�netek ekkor a legs�lyosabbak. Ezt k�vet�en - amikor a gyullad�s cs�kken - a t�netek is enyh�lnek, ez az �n. remisszi� f�zisa. Ez sokszor h�napokig, ak�r �vekig is eltarthat, a t�netek enyh�lhetnek, s�t ezekben a peri�dusokban ak�r meg is sz�nhetnek.

Az �j gy�gyszer gyakorlatilag a hanyatl�sos peri�dus kialakul�s�t g�tolja. A hat�anyag-molekul�k (amelyek �n. monoklon�lis ellenanyagok, l�sd k�s�bb) az idegsejteket k�ros�t� feh�rv�rsejtekhez k�t�dnek �s megakad�lyozz�k, hogy azok eljussanak az agyba vagy a gerincvel�be. Pontosabban: az ellenanyagok a feh�rv�rsejtek felsz�n�n tal�lhat� �n. alfa-4-integrin molekul�khoz k�t�dnek. Ez a molekula fontos szerepet j�tszik abban, hogy a feh�rv�rsejt a v�r�ramb�l be tudjon jutni az agyba vagy a gerincvel�be. A hozz� k�t�d� ellenanyag ezt a mozg�st g�tolja meg. A szer hat�anyagneve natalizumab. Kereskedelmi forgalomba ker�l�se ut�n havonta egyszer kell beadni a betegeknek, injekci� form�j�ban.

A klinikai pr�b�kat a vil�g 123 klinikai k�zpontj�ban v�gezt�k, �s meg�llap�tott�k, hogy a kezel�s hat�s�ra jelent�sen (66 sz�zal�kkal) cs�kken a hanyatl�si peri�dusok sz�ma a betegekn�l. A betegs�g korai f�zis�ban l�v� p�ciensek egy �ven �t kapt�k a gy�gyszert, �s a vizsg�latok tov�bbi egy �ven kereszt�l folytat�dnak. M�g nem tudj�k, hogy a s�lyos, el�rehaladott betegek eset�ben is hat�kony-e a ter�pia. Egy m�sik nagyszab�s� vizsg�lat sor�n egy m�r sz�les k�rben alkalmazott ter�pi�t (melynek a hat�anyaga az interferon beta-1a) eg�sz�tettek ki az �j gy�gyszerrel. Ebben a vizsg�latban mintegy fel�re (54 sz�zal�kkal) cs�kkent  a hanyatl�si peri�dusok sz�ma a csak a r�gi gy�gyszert szed� betegekhez k�pest. S�lyos mell�khat�sok ritk�n (1-2%-ban) jelentkeztek, viszonylag gyakori k�vetkezm�ny volt viszont a fejf�j�s, enyhe depresszi�, iz�leti f�jdalmak �s enyh�bb fert�z�sek.

Az FDA gyors�tott elj�r�sban hagyta j�v� a natalizumab alkalmaz�s�t. A gyors�tott elj�r�st olyan �j ter�pi�s elj�r�sok, illetve gy�gyszerek bevezet�sekor alkalmazz�k, amikor valamilyen �letvesz�lyes betegs�get kezelnek �s a m�r elv�gzett klinikai vizsg�latok bebizony�tott�k, hogy az �j szer val�ban hat�konyabb, mint az addig alkalmazott ter�pi�k.

Mik azok a monoklon�lis ellenanyagok?

Term�szetes k�r�lm�nyek k�z�tt az ellenanyagokat a B-sejtek - a szervezet v�dekez�rendszer�nek speci�lis sejtjei - termelik bakt�riumok, v�rusok �s m�s, a szervezet sz�m�ra k�ros anyagok ellen. Egy-egy k�rokoz� ellen t�bbf�le ellenanyag is termel�dik, ugyanis a szervezet idegenk�nt azonos�tja a behatol�nak minden olyan r�sz�t, ami nem tal�lhat� meg mag�ban a szervezetben. Egyf�le B-sejt csak egyetlen t�pus� ellenanyagot tud termelni, de t�bbf�le B-sejtcsoport aktiv�l�dik, amelyik mindegyike m�s-m�s ellenanyagot termel - ezek �sszes�g�t nevezz�k poliklon�lis ellenanyagoknak. Az ellenanyagok hozz�kapcsol�dnak a k�rokoz�hoz �s az immunrendszer �gy m�r k�pes arra, hogy azt elpuszt�tsa.

Az �n. monoklon�lis ellenanyagokat sejtkult�r�kban termeltetik, laborat�riumokban. Ezek a sejtkult�r�k annyiban k�l�nlegesek, hogy a kult�ra �sszes sejtje ugyanazt az egyf�le ellenanyagot termeli, mivel a sejtek mindegyike egyetlen sejtnek a lesz�rmazottja, azaz kl�nja. Az eredeti sejtet �gy lehet m�dos�tani, hogy az �ltalunk meghat�rozott szerkezet�, a mi elk�pzel�seinknek megfelel� ellenanyagot termelje. A terelt ellenanyagok specifikusan k�l�nf�le molekul�khoz k�t�dnek a szervezetben, ily m�don fel lehet �ket haszn�lni bizonyos betegs�gek kezel�s�re is.

Bodrogi Lilla

[origo]